HETANEWS.com - Uji coba skala besar akan melihat potensi obat batuk ambroxol, yang pertama kali digunakan pada tahun 1970-an, sebagai pengobatan penyakit Parkinson.
Bahan umum dalam sirup obat batuk, ambroxol, sedang diuji sebagai pengobatan penyakit Parkinson. Para peneliti yang dipimpin oleh tim di UCL akan segera meluncurkan uji klinis Fase 3 untuk menilai keefektifan obat tersebut pada 330 orang penderita penyakit tersebut.
“Saya senang memimpin proyek yang menarik ini,” kata pemimpin studi Profesor Anthony Schapira dalam sebuah pernyataan.
“Ini akan menjadi pertama kalinya obat yang secara khusus diterapkan pada penyebab genetik penyakit Parkinson telah mencapai tingkat uji coba ini dan mewakili sepuluh tahun kerja ekstensif dan terperinci di laboratorium dan sebagai bukti uji klinis prinsip.”
Ambroxol adalah sejenis obat batuk yang dikenal sebagai ekspektoran. Ia bekerja dengan menipiskan penumpukan dahak lengket yang disebabkan oleh penyakit pernapasan seperti bronkitis, sehingga memudahkan pasien untuk membersihkan hidung tersumbat dengan batuk.
Tetapi sebuah studi tahun 2009 menanamkan benih yang dapat mengarah pada penggunaan lain untuk obat ini. Studi tersebut menemukan bahwa ambroxol meningkatkan kadar enzim yang disebut glucocerebrosidase (GCase) pada pasien dengan kelainan genetik langka, penyakit Gaucher.
Orang dengan kondisi ini juga berisiko lebih tinggi terkena penyakit Parkinson , meski para ilmuwan masih belum sepenuhnya memahami hubungannya.
Ciri khas penyakit Parkinson adalah akumulasi badan Lewy – kelompok protein yang disebut α-synuclein – di daerah otak tertentu. Saat level α-synuclein naik, level GCase turun.
Jadi, ketika makalah tahun 2009 menunjukkan bahwa ambroxol mampu meningkatkan kadar GCase pada pasien dengan penyakit Gaucher, para peneliti mulai bertanya-tanya apakah itu mungkin memiliki efek yang sama pada penyakit Parkinson, dan – yang terpenting – apakah itu secara tidak langsung dapat menurunkan kadar α yang bermasalah. -sinuklein.
Percobaan kecil pada manusia telah dilakukan oleh tim Profesor Schapira, dan hasilnya menggembirakan. Ambroxol dapat masuk ke otak (bukan hal yang mudah !), meningkatkan kadar GCase dan mungkin menyebabkan lebih banyak α-synuclein dibersihkan, yang akan menjadi berita bagus bagi pasien: “Peningkatan [cairan serebrospinal] α- synuclein dapat diartikan sebagai peningkatan ekspor protein ekstraseluler dari parenkim otak, ”tulis para peneliti pada tahun 2020.
Yang penting, obat itu juga ditemukan aman dan dapat ditoleransi dengan baik oleh orang-orang dengan penyakit Parkinson, meskipun faktanya obat itu diberikan dengan dosis yang jauh lebih tinggi daripada yang biasanya ditemukan pada obat batuk.
Fase berikutnya dari penelitian ini adalah uji coba Fase 3 berskala lebih besar yang kini telah diberi lampu hijau. Uji coba akan berlangsung di 10-12 pusat klinis di Inggris dan akan melibatkan 330 orang dengan penyakit Parkinson.
Mereka akan diberikan ambroxol, atau kontrol plasebo, selama dua tahun, di mana gejala mereka akan dipantau untuk melihat apakah pengobatan tersebut mampu memperlambat perkembangan penyakit.
"Setelah uji coba ambroxol sedang berlangsung, itu akan menjadi satu dari hanya enam uji coba Fase 3 pada catatan publik tentang obat yang berpotensi memodifikasi penyakit di Parkinson, di seluruh dunia," kata Will Cook, CEO badan amal Cure Parkinson , yang membantu mendanai penelitian.
"Uji coba ini merupakan langkah maju yang besar dalam pencarian untuk menemukan pengobatan baru untuk Parkinson."
Sumber: iflscience.com
